国内首个治疗原发免疫缺陷病药物：SCIG正式进入Ⅲ期临床试验

自重庆医科大学附属第二医院获悉，国内首个获得临床批件的皮下注射人免疫球蛋白注射液（SCIG）在该院正式进入Ⅲ期临床试验。

这款皮下注射人免疫球蛋白注射液适应症主要为原发性免疫缺陷病（PID）。PID 是一组先天遗传性疾病，由于遗传因素导致免疫系统缺陷，导致机体抗感染免疫功能低下，并出现其他一系列临床病症。在过去的 20 多年中，已有 400 多种 PID 被逐步发现，估测我国累计 PID患儿约有数十万例。

在 2018 年我国公布的第一批罕见病目录中，原发性联合免疫缺陷被纳入其中。

2 月 26 日，重庆医科大学附属第二医院院长赵晓东教授向记者介绍，罕见病的诊断和治疗比常见病要复杂得多，目前仍然面临着诊断难、治疗难、药物可及性不够等现状，PID 也不例外。

“有的患者从反复感染到确诊 PID 就花了十几年时间，确诊后，高额的治疗费用又使他不能每次都足量用药。直到近年来，静注人免疫球蛋白（pH4）（静丙）治疗PID被纳入医保，患者才实现规律的用药治疗。患者需要每个月都到专门的医院住院、完成入院检查，然后才可以用药。而免疫球蛋白替代治疗需要终身进行，这对患者来说是不小的负担。”

赵晓东教授表示，国内 SCIG 产品上市后，意味着数万名原发性免疫缺陷病（PID）患者有望在未来几年内改变“月供式住院”的用药方式，自己在家中就可以完成输注，极大便利工作和生活。

了解到，2015 年，天坛生物（600161）旗下成都蓉生药业在国内首家启动 20% 蛋白浓度 SCIG 产品的研发，并于 2021 年 3 月以治疗用生物制品 2 类在国内首家获得临床试验通知书，允许开展临床研究。

2022 年 1 月 25 日，天坛生物披露临床试验进展时表示，成都蓉生研制的皮下注射人免疫球蛋白（注射液）产品规格为 2g/瓶 （20% 10ml），研发投入 2376.56 万元。

天坛生物研发中心总经理余鼎讲述，国内尚无 SCIG 产品上市，作为国有企业和血液制品行业龙头，通过自主研发降低药物成本，替代进口药物，避免被“卡脖子”，是企业的责任所在。

根据天坛生物公告，该产品在生产、上市销售前除需完成Ⅲ期临床试验外，还需提交上市许可申请，通过国家药品监督管理局药品审评中心审评及国家药品监督管理局审批后，才能获得药品注册批件。