“我觉得自己就像一棵树一样，掉光了所有的枝叶。”在影片《困在时间里的父亲》中，饱受阿尔茨海默症困扰的安东尼，说完这句话后便像个孩子般无助地躺在护士的怀中哭泣，这部电影打动了全球无数观众，让我们想起现实生活中见过的那些被困在回忆和现实之间，无法真切地辨认身边人和事的老人。阿尔茨海默病药物一直是领域里“最难啃的硬骨头”，这个以发现者名字命名的疾病，有一个更加直观又略带绝望的名字——“失智症”，在我们的日常语境中，常称呼它为老年痴呆。它好发于老年群体，因为脑内发生病变，患者通常会伴随记忆丧失和和认知机能衰退，行为偏差，甚至有些狂想，逐渐丧失了适应社会生活的能力。疾病让人生出现大段空白，它是脑海中的橡皮擦，将记忆榨干殆尽，让心智如同孩童，对于患者而言，这是人生的一次病态流逝，他们因此完全失去对于生活的话语权，他们的亲人也只能束手就擒。如今，全球至少有5000万AD患者，每3秒就有一例AD患者产生。预计到2050年，患有痴呆症的人数将达到1.52亿。随着老龄化趋势越来越明显，阿尔茨海默症这一公众卫生疾病，将在全球范围内产生巨大的负面影响。显性遗传性阿尔茨海默病是阿尔茨海默病（AD）的一种罕见形式，DIAD患者携带容易罹患此病的基因，其表现出的特征，有助于对AD无症状和有症状阶段进行干预研究，并了解干预手段能否延缓疾病进展。这些特征包括会在某个年龄发展出阿尔茨海默失智症、在症状出现前几年就具有该病的病理特征等。研究报告显示，服用gantenerumab的52名患者表现出大脑中淀粉样蛋白斑块（阿尔茨海默病典型标志）的减少以及另一种蛋白质tau的含量降低。同时研究人员还发现了患者神经变性的一个关键标志物：脊髓液中神经丝轻链水平发生了升高，由此他们认为gantenerumab似乎减缓了患者标志物的增加。虽然现阶段无法观察到认知改善或临床获益，但“gantenerumab”组AD患者的许多生物学特征显著减少，说明对DIAD进行早期治疗仍有潜在益处。研究团队最后表示，该试验表明有必要对无症状患者群体进行更优化、更灵敏的认知测量，并在更长时间内使用更高剂量以增加药物与靶点的作用。今年 2 月份，罗氏公司已宣布，Gantenerumab 在早发型遗传性阿尔茨海默氏病的患者人群中并未达到其主要终点：该疗法并未显示出接受治疗患者的认知能力下降速度显著减慢。但罗氏并没有完全终止Gantenerumab 的研究，在另外两项大型的全球III期研究中，将继续在不由基因突变直接引起的阿尔茨海默氏症患者中对该药物进行研究。这是一项评价Gantenerumab治疗早期AD的有效性和安全性的III期研究。Gantenerumab是一种完全人单克隆抗体，可与脑中Aβ特异性结合并清除它们，从而发挥改善AD症状的作用。目前，该药物已进入了Ⅲ期试验阶段，正在全国范围招募患者。只要成功入组，就有机会得到国内权威医生团队的指导和用药观察，出现任何不适都可以跟医生进行交流和咨询，一旦出现需要紧急处理的情况，可以得到迅速处理。声明：本文仅供疾病科普分享，不具临床指导意义，意见仅供参考，具体治疗方式请遵医嘱。