一项在华氏巨球蛋白血症患者中评估BCL2抑制剂 Sonrotoclax(BGB-11417)单药治疗和与泽布替尼(BGB-3111)联合治疗的有效性和安全性的开放性、多中心、2期研究
1. 经临床和明确组织学诊断为 WM;
2. 符合至少一项第 2 届 IWWM 共识小组标准的治疗标准(Kyle et al 2003);
3. 仅队列1至队列3的患者在入组研究时必须经最后一次治疗后为R/R疾病,除非患者对最后一次治疗不耐受。 难治性疾病定义为在最后一次治疗中未达到至少 MR 或在治疗中或最后一次治疗完成 6 个月内出现疾病进展。 疾病复发定义为最后一次治疗至少达到 MR,并在完成该治疗 6 个月后符合疾病进展标准;
4. 器官功能良好,定义为: 肌酐清除率≥ 50 mL/min(根据 Cockcroft-Gault 公式计算)。 天门冬氨酸氨基转移酶/血清谷草转氨酶和 ATL/血清谷丙转氨酶≤ 3 × 正常值上限(ULN)。 血清总胆红素≤ 1.5 × ULN(除非患有 Gilbert 综合征)。 注:确诊 Gilbert 综合征的患者,总胆红素可能超过该值,但直接胆红素必须≤ 1.0 × ULN;
5. 仅队列4 患者既往不得接受过WM治疗。
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