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罕见疾病
21-羟化酶缺乏症 白化病 Alport 综合征 肌萎缩侧索硬化 Angelman 氏症候群（天使综合征） 热纳综合征（窒息性胸腔失养症） 非典型溶血性尿毒症 自身免疫性脑炎 自身免疫性垂体炎 自身免疫性胰岛素受体病 β-酮硫解酶缺乏症 生物素酶缺乏症 心脏离子通道病 原发性肉碱缺乏症 Castleman病 腓骨肌萎缩症 瓜氨酸血症 先天性肾上腺发育不良 先天性高胰岛素性低血糖血症 先天性肌无力综合征 先天性肌强直（非营养不良性肌强直综合征） 先天性脊柱侧弯 冠状动脉扩张病 先天性纯红细胞再生障碍性贫血 Erdheim-Chester病 法布雷病 家族性地中海热 范可尼贫血 半乳糖血症 戈谢病 全身型重症肌无力 Gitelman 综合征 戊二酸血症I型 糖原累积病（I型、Ⅱ型） 血友病 肝豆状核变性 遗传性血管性水肿 遗传性大疱性表皮松解症 遗传性果糖不耐受症 遗传性低镁血症 遗传性多发脑梗死性痴呆 遗传性痉挛性截瘫 全羧化酶合成酶缺乏症 同型半胱氨酸血症 家族性高胆固醇血症 亨廷顿舞蹈病 HHH综合征 高苯丙氨酸血症 低碱性磷酸酶血症 低磷性佝偻病 特发性心肌病 特发性低促性腺激素性性腺功能减退症 特发性肺动脉高压 特发性肺纤维化 IgG4相关性疾病 先天性胆汁酸合成障碍 异戊酸血症 卡尔曼综合征 朗格汉斯组织细胞增生症 莱伦氏综合征 Leber遗传性视神经病变 长链3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 赖氨酸尿蛋白不耐受症 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 枫糖尿症 马凡综合征 McCune-Albrigh综合征 中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 甲基丙二酸血症 线粒体脑肌病 黏多糖贮积症 多灶性运动神经病 多种酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 多发性硬化 多系统萎缩 肌强直性营养不良 N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症 新生儿糖尿病 视神经脊髓炎 尼曼匹克病 非综合征性耳聋 Noonan综合征 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 成骨不全症（脆骨病） 阵发性睡眠性血红蛋白尿 黑斑息肉综合征 苯丙酮尿症 POEMS综合征 卟啉病 Prader-Willi综合征 原发性联合免疫缺陷 原发性遗传性肌张力不全 原发性轻链型淀粉样变 进行性家族性肝内胆汁淤积症 进行性肌营养不良 丙酸血症 肺泡蛋白沉积症 肺囊性纤维化 视网膜色素变性 视网膜母细胞瘤 重症先天性粒细胞缺乏症 婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征) 镰刀型细胞贫血病 Silver-Russell综合征 谷固醇血症 脊髓延髓肌萎缩症（肯尼迪病） 脊髓性肌萎缩症 脊髓小脑性共济失调 系统性硬化症 四氢生物蝶呤缺乏症 结节性硬化症 原发性酪氨酸血症 极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 威廉姆斯综合征 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征 X-连锁无丙种球蛋白血症 X-连锁肾上腺脑白质营养不良 X-连锁淋巴增生症 ANCA相关性血管炎
共获得约374条结果
适应症：复发/难治性滤泡性淋巴瘤
年龄要求：18岁以上
招募人数：7
开展区域：
北京/福建/贵州/河北/河南/湖北/湖南/江西/吉林/山东/上海/山西/四川/天津/浙江
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适应症：中重度特应性皮炎
年龄要求：12~18岁
招募人数：20
开展区域：
安徽/北京/广东/广西/海南/河北/河南/湖北/湖南/江苏/江西/吉林/山东/上海/山西/四川/云南/浙江/重庆
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适应症：实体瘤
年龄要求：18岁以上
招募人数：6
开展区域：
福建/黑龙江/河南/湖北/湖南/江西/吉林/辽宁/内蒙古/山东/上海/山西/四川/浙江/重庆
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适应症：晚期恶性实体瘤
年龄要求：18岁以上
招募人数：20
开展区域：
北京/福建/海南/河北/河南/湖南/辽宁/山东/山西
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适应症：复发/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者
年龄要求：18岁以上
招募人数：14
开展区域：
安徽/北京/福建/广东/广西/贵州/黑龙江/河南/湖北/湖南/江苏/江西/吉林/辽宁/青海/山东/上海/山西/陕西/四川/天津/新疆/云南/浙江/重庆
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