招募阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者 | 补体因子B（CFB）抑制剂

1. 筛选时年龄≥18周岁的男性或女性；

2. 筛选时体重≥40 kg且体重指数（Body mass index，BMI）≥18 kg/m²；

3. 研究者依据PNH诊断标准确诊为PNH的参与者，且筛选前6个月内或筛选期间经高灵敏度流式细胞术检测红细胞和白细胞（单核细胞或中性粒细胞）克隆水平＞10%；

4. 研究纳入既往未接受过任何补体抑制剂治疗的PNH患者；

5. 在筛选期至少两次（间隔两到六周）检测显示LDH > 1.5×ULN（筛选期允许进行多次检测）；

6. Hb符合以下条件之一:(1) 首次筛选访视时Hb浓度< 100 g/L，且在筛选期间因PNH导致的贫血接受了红细胞输注治疗; (2) 在筛选期间有两次检测的Hb浓度平均值<100 g/L（这两次检测需间隔2~6周，筛选期允许进行多次Hb检测）；

7. 在首次用药前已接种预防脑膜炎奈瑟氏球菌和肺炎链球菌疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或需要加强接种（根据当地接种政策），则在首次给药前至少2周接种疫苗。如果首次给药须在接种疫苗后2周内，则应使用预防性抗生素治疗，直至疫苗接种后至少2周；

8. 具有生育能力的参与者，承诺遵守研究规定的避孕要求；

该研究遵从相关的国家法规，患者的隐私权亦会得到保护，如果您本人或您的亲人或朋友符合上述基本条件，愿意参加本研究或想进一步了解情况，请咨询